分子靶向治疗是针对可能导致细胞癌变的环节，如细胞信号传导通路、原癌基因和抑癌基因、细胞因子及受体、抗肿瘤血管形成、自杀基因等，从分子水平来逆转这种恶性生物学行为，从而抑制肿瘤细胞生长，甚至使其完全消退的一种全新的生物治疗模式。靶向治疗由于利用肿瘤细胞与正常细胞的差异来设计只针对肿瘤细胞的靶向定位药物，从而在杀死肿瘤细胞时，能做到最小限度地影响正常细胞与人体的功能，从而为肿瘤的治疗带来新的希望。

目前，分子靶向治疗常用的药物有：

• Rituximab（美罗华）是针对CD20人/鼠嵌合单抗，通过与B淋巴瘤细胞上表达的CD20抗原结合，导致B细胞溶解，从而抑制B细胞增殖，诱导B细胞凋亡，并提高肿瘤细胞对化疗的敏感性。
  
• Herceptin（Trastuzumab，贺赛汀）是针对HER2/neu原癌基因产物的人/鼠嵌合单抗，能特异地作用于HER2受体过度表达的乳腺癌细胞。
• cetuximab（IMC-C225,Erbitux）是针对EGFR人/鼠嵌合IgG(1)的单抗：和EGFR的细胞外配体直接结合，抑制肿廇的生长，并与化疗、放疗有协同作用。
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  Bevacizumab（Avastin）是针对VEGF的单抗： 2004年2月FDA批准首个血管生成抑制剂Avastin上巿，用于一线治疗晚期结直肠癌。
• Gliveec（STI571，imatinib，格列卫）是针对酪氨酸激酶第571号信号传导的抑制剂：是一种能抑制酪氨酸激酶第571号信号传导的抑制剂，可选择性抑制bcr-abl、c-Kit和血小板衍生生长因子受体（PDGFR）等酪氨酸激酶，属小分子化合物，已成功用于慢性髓细胞白血病（CML），试用于恶性胃肠间质瘤（GIST）、特发性嗜酸粒细胞增多综合征、（5；12）染色体异位与Tel-PDGFR融合而引起的白血病]以及恶性胶质瘤等的治疗，均显示出良好前景。
  
• Iressa（ZD1839，Gefitinib）是针对EGFR-TK 的抑制剂，一种口服表皮生长因子受体-酪氨酸激酶（EGFR-TK）拮抗剂，也是信号传导干预治疗药物，属小分子化合物，2003年5月被FDA批准三线单药用于的晚期非小细胞肺癌。
  
• TELCYTA（TLK286）是一种针对谷氨酰S转移酶(GSTP1-1)]的小分子药物，GSTP1-1的活化与肿瘤细胞的永生化和耐药性有关。应用该药可以诱导肿瘤细胞凋亡，也可以使对紫杉醇和铂类药物耐药的肿瘤对化疗更加敏感。
  
• 放射免疫靶向治疗：是以单克隆抗体（McAb），作为靶向载体，偶联放射性核素作为“弹头”（治疗剂）的肿瘤治疗药物。
  
• 其他